药监局审评专家：中国创新药审批率，不如非洲

打开罕见病、肿瘤疾病的病友论坛(BBS)，就能看到一篇篇求药帖子的标题：“某某某(稀有中药材)的偏方药用”，“胆囊癌肝转移化疗药有什么好的进口药么？”

由于国内现有药物严重无法满足临床需求，一线、二线乃至跨线用药都对某些特异性患者失效。这时候，大量药托、医托出现在病友社群里，部分非正规医疗机构、非法购药渠道被推荐给患者。以至于经历过魏则西事件的百度贴吧，必须把打击医托、药托的帖子置顶。

7月3日，在广州召开的生物医药与健康产业投融资高峰论坛上，国家新药审评委员会专家朱迅说出了中国新药的“致命伤”：近五年来，美国批准的“新药”，在中国的批准率只有10.4%，“甚至非洲有的国家创新药都发展得比我们快”。

四分之一药企可能被淘汰，释放万亿空间

6月22日，国家食药总局(CFDA)局长毕井泉受国务院委托，向全国人大常委会报告药品管理工作情况时表示，我国目前基本消除了药品注册申请积压，等待审评的药品注册申请已由2015年高峰时的22000件降至6000件。

此后不到两周内，健康点先后参加的新药创始人、新药投融资、精准医学相关论坛上，业内人士普遍反映，自2015年国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》(国发〔2015〕44号)以来，新药审评审批效率大幅提高。

3月以来，国家药监部门进入了新政征求意见稿的窗口期。当月发布了“关于调整进口药品注册管理有关事项的决定(征求意见稿)”。5月又发布了“关于鼓励药品医疗器械创新改革临床试验管理的相关政策(征求意见稿)”。同月，药审中心根据上述政策将国际多中心试验，直接用于新药注册和增加适应症。这无异于加速让涓涓细流搅动一江春水。有券商机构认为，在国外进行临床试验的新药，在国内申报时间将显着缩短，未来创新药国内上市时间有望和国际趋于同步。

即便看似与新药审批无关的医保政策，也在倒逼医药创新，向“安全无效药”开刀。6月底，国务院办公厅印发了《关于进一步深化基本医疗保险支付方式改革的指导意见》，国家选择部分地区开展按疾病诊断相关分组(DRGs)付费试点。朱迅认为，随着支付政策收紧且更为精准化，中国销量排名前20名的国内药物，绝大部分会退到后面。

朱迅告诉健康点，他预测，在未来5-8年，中国至少有四分之一的药企会被淘汰，释放出4000亿元的市场空间；中国未来医药的市场增长应该还是在年10%以上，如果再加上新增企业和品种，会有大概一万亿左右的新增市场空间。活下来的药企，要么是专利期过期后捡漏的，要么解决基本的医疗保障，要么是解决为满足临床需求的创新药。

药监专家：新药难产，中国审批率不如非洲

然而，即便是CFDA官员，也认为还没到大摆“庆功宴”的时刻。朱迅认为，中美两国新药存在巨大的审批“鸿沟”，美国新药难以及时登陆中国。截至2017年4月，美国FDA批准的433个药物中，中国仅上市133个，占比30.7%。而FDA批准药物进入中国市场的平均年限是5-8年。

即便是获得中国CFDA批准的美国FDA已批准药物，也以十年前的“老药”居多。而近五年来由FDA批准的“新药”，中国CFDA的批准率只有10.4%，远低于欧盟的71.4%，日本的41%，“甚至非洲有的国家创新药都发展得比我们快”。

至于在中国批准的首创新药(first-in-class，FIC)，情况也不容乐观。从2010年到2016年，七年来，中国仅在2014年批准了两个FIC新药(西达本胺、甲磺酸阿帕替尼)，其他六年，中国均无FIC新药获批。然而，美国同期批准的FIC新药，最多的年份有15个，最少的年份也有三个。

新药审批方面，本来就快的美国，还在变得更快。特朗普担任美国总统后，多次提及加速新药审批。他任命的新任FDA掌门人斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)在担任FDA副局长期间，也倡导对新药批准实施宽松政策。在戈特利布上任前后的2017年上半年FDA批准的新药数量，已经超越了2016年全年。

朱迅向健康点表示，受益于新药尤其是首创新药的高获批率，美国65岁以上老人的死因中，心血管、肿瘤死亡率近年来均呈现下降趋势，这两个领域都有大量新药面世。

至于中国，国家癌症中心2017年最新数据显示，癌症新发人数继续上升，中国新发癌症病例占世界的四分之一。另据《中国心血管病报告2015》数据显示心血管病患病率处于持续上升阶段，估计全国有心血管病患者2.9亿。而朱迅说，中国要想控制心血管、肿瘤的患病率、死亡率上升趋势，新药研发、审批、上市还要快马加鞭。“我把这些数据拿到国家局，药审(官员)看了也没什么话可说。”

药品审评审批质量标准不高

实际上，药审部门并非无话可说，他们放出了不少“狠话”。“如果我们鼓励药物研发创新的制度不能尽快建立，何谈中国制药产业的创新发展？”“如果我们鼓励药物研发创新的具体制度依然封闭、没有开放度，何谈中国成为全球创新的策源地，何谈中国制药产业走向国际？”

CFDA药品审评中心(CDE)主任许嘉齐，作为《中国新药》杂志副主编，在该杂志编委会上作上述表示。这位参与新药标准制定的CDE掌门人，直言“审评审批质量标准不高”。

昆泰艾美仕(QuintilesIMS)数据显示，中国成为仅次于美国的全球第二大医药市场，2016年销售额达1167亿美元。但从“制药大国”走向“制药强国”，仍有漫漫长路。

国务院发展研究中心社会发展研究部“中国药品政策”研究项目显示，早在2012年，中国药品总费用就高达11860亿元，人均药品费用达到876元。然而，其中占有相当比重的是一些安全无效药，同时加剧了患者和医保负担。

在今年2月的国务院新闻办发布会上，CFDA局长毕井泉谈及“安全无效药”没有存在的必要：“药品的前提是有效，底线是安全，我们过去对安全强调的多，对有效性强调的少，如果无效，那药品还有存在的必要吗？”

许嘉齐认为，这主要是我国药品标准体系没有与国际标准接轨，国内的制药产业没有融入国际制药产业中。“许多人认为中国制药企业研发实力还不够，提高标准会倒下一批企业；许多企业认为，中国医药市场容量大，现在的重复申报品种的发展模式，企业日子过得很好，每年保持两位数的增长，干嘛要创新？”

6月，中国CFDA成为ICH(人用药品注册技术规定国际协调会议)正式成员。这被朱迅认为，这对中国医药行业的意义，不亚于中国加入世界贸易组织(WTO)的意义。加入ICH背后，正是中国药品审评审批质量标准与国际接轨。

对此，国家药典委员会秘书长张伟也在7月3日呼吁，我国要逐渐关注创新药的可及性，让人类医药学的研究成果能够迅速的被中国人民所享受。他认为，中国未来新药市场是混合模式，要同时向美国、日本、印度学习。比如，要跟美国学习建立科学监管体系，还有风险控制管理能力；要跟日本学习生产许可，外加上市许可持有人(MAH)制度；要跟印度学习仿制药的制剂水平和国际市场的开拓能力。

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