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科学家开发出首个球形核酸药物 能够直接注射到患者体内靶向作用胶质母细胞瘤

近日,来自美国西北大学的研究人员通过研究利用球形核酸开发出了首个能够用于人类机体全身性治疗的药物,目前这种球形核酸药物已经获得FDA批准,并且作为一种试验性新药正在处于多形性胶质母细胞瘤的早期临床试验中。


这种新药能够跨越血脑屏障直接进入动物模型大脑的肿瘤患处,在肿瘤位点该药物能够关闭关键的促癌基因的表达,目前正在进行的0期临床试验就在调查该药物是否能够直接到达人类机体的肿瘤位点。治疗胶质母细胞瘤的药物代表了一类革命性的新型药物,研究者表示,这种新型的球形核酸平台还能够用于对其它神经变性疾病进行研究,比如阿尔兹海默病和帕金森疾病,其能够通过类似的作用机制来关闭诱发多种神经变性疾病的基因的表达。




美国西北大学的副校长Jay Walsh表示,我们想尽可能快地让这种新药进入人类机体临床试验,同时我们还会继续推动这种新药的研究,因为目前胶质母细胞瘤患者并没有有效的疗法。在批准进


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