《罕见病用药法》改变的并不仅仅是罕见病治疗本身。这部法律让罕见病对制药行业不再因为患者数量的稀少而无利可图。于是，一些中小型的制药企业或是新创业的生物制药公司变得十分乐意于开发罕见病用药，甚至将罕见病作为企业发展的主要战略。一方面，罕见病药物市场竞争较小，投身于此显然能避开来自制药巨无霸的正面交锋；另一方面，罕见病药物的研发行为能得到法律政策的支持，这也有助于制药企业尽快把产品推入市场获得投资回报。当某个医药产品拥有多个适应证的治疗潜力之时，先行申报其罕见病相关的适应证也能获得快速审批的机会，这也是如今行业屡试不爽的重要新药上市策略。
在形形色色的制药企业之中，Alexion与Vertex这两个后起之秀成为了定位于超级罕见病治疗领域的佼佼者。通过对研发的孜孜不倦的投入，以及对疾病本身的专注，Alexion与Vertex在各自的超级罕见病领域中开发出完美的治疗产品。虽然这两个公司至今上市的产品线还比较有限，但对超级罕见病的专注已经帮助这两个制药企业建立了足够的研发实力和与众不同的商业模式，由此显现了它们在未来的长远发展潜能。2015年，Alexion与Vertex双双以200亿?300亿美元的市值在新兴的生物制药企业市值榜单中名列前茅，充分显示了资本市场对其的厚爱。同样，也彰显了超级罕见病对促进制药企业成长，推动开发更多有价值新药的独特魅力。
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